« L’ANSES, un modèle d’agence sanitaire unique en Europe »

Entretien avec Marc Mortureux, DG de l’ANSES - Le 1/9/2010

Nextep : Quel est la raison d’être de l’ANSES, résultant de la fusion de l'Afssa et de l'Afsset[1] ? Quel seront son rôle et ses priorités ?  

Marc Mortureux : La création de l’Anses conjugue la garantie d’une expertise en santé publique indépendante et l’ouverture aux préoccupations de la société civile face aux risques globaux et quotidiens. La France se dote ainsi d’un modèle d’agence sanitaire unique en Europe. 

Il ne s’agit pas de réaliser une simple fusion d’entités administratives mais à la fois d’assurer la continuité des travaux engagés sous l’égide de l’Afssa et de l’Afsset et de tirer tout le bénéfice des synergies nouvelles. L’ANSES reprend ainsi les acquis et les valeurs - compétence scientifique, indépendance dans l’évaluation des risques, ouverture de l’expertise - pour les mettre au service d’une lecture plus globale et transversale des questions sanitaires. 

Sa mission principale est de contribuer à la sécurité sanitaire humaine dans les domaines de l’environnement, du travail et de l’alimentation. Grâce à son large champ de compétences, l’Anses est à même d’appréhender l’ensemble des expositions auxquelles l’homme est soumis, volontairement ou non, à chacun des âges et à chacun des moments de sa vie – travail, domicile, déplacements, loisirs…



Quelle influence est-elle amenée à avoir en matière de santé publique ? Et quelles seront vos relations avec les autres agences sanitaires telles que l’AFSSAPS ?  

L’Agence contribue à la santé publique en assurant la protection et le bien-être des animaux (étude, prévention et traitement des maladies animales), la protection de la santé des végétaux (évaluation des produits de traitement des cultures) et l’évaluation des propriétés nutritionnelles et fonctionnelles des aliments. Et on a vu à travers les récentes crises sanitaires que ces domaines sont très importants pour la santé humaine, avec des conséquences directes et souvent très importantes.  

L’idée est évidemment de se coordonner avec les autres organismes qui travaillent sur les questions de santé publique. Avec l’AFSSAPS, les liens sont assez naturels de par la complémentarité que nous pouvons avoir en matière de médicaments. Si celle-ci est en charge des autorisations concernant les traitements humains, nous délivrons les AMM pour les produits phytopharmaceutiques et les médicaments vétérinaires. La question des résidus dans l’eau de médicaments, qu’ils soient d’origine humaine ou vétérinaire, est d’autant plus un sujet de concertation qu’elle renvoie à la compétence environnementale de l’ANSES.  



                                                                      Propos recueillis par Guillaume Sublet



Agé de 49 ans, ingénieur des Mines, Marc Mortureux a exercé des responsabilités aussi bien dans le secteur public que dans le privé. Son parcours l’a en effet mené du contrôle des installations classées pour la protection de l’environnement, en administration régionale, à la Compagnie générale de géophysique, en passant par l’Institut Pasteur où il a occupé le poste de directeur général adjoint de 2005 à 2008. Marc Mortureux a dirigé en 2008 et 2009 le cabinet de Luc Chatel, alors secrétaire d’Etat à l’industrie et à la consommation et porte-parole du gouvernement. Déjà directeur général de l’Afssa avant sa fusion avec l’Afsset, il a été nommé DG de la nouvelle entité (ANSES) le 7 juillet 2010.

[1] Respectivement Agence française de sécurité sanitaire des aliments et Agence française de sécurité sanitaire de l’environnement et du travail

«Les États membres doivent renforcer leur coopération en matière de R&D»

Entretien avec Ruxandra Draghia-Akli, Directrice Santé à la DG Recherche de la Commission européenne - Le 3/8/2010

Nextep : Quelles sont les principales initiatives européennes mises en place par l’Union Européenne pour stimuler la R&D et l’innovation dans le domaine de la santé et les sciences de la vie ?

Ruxandra Draghia-Akli : Le 7ème programme-cadre de recherche et développement (PCRD-2007/2013) aura pour objet de financer divers projets à hauteur de 32.4 milliards d’euros. C’est notre cœur de métier. L’un de nos objectifs est d’améliorer la santé de citoyens européens et de stimuler la compétitivité des industries et des entreprises dans le secteur de la santé. La santé est le thème majeur et il représentera un investissement de 6.1 milliards d’euros.

Au sein de nos diverses activités, l’Innovative Medicines Initiative (IMI)[1] est un partenariat public-privé entre l’industrie pharmaceutique (représentée par l’EFPIA) et l’Union européenne (représentée par la Commission européenne). Son objectif est de faire de l’Europe le leader en recherche pharmaceutique au service de l’économie et de la société. Nous avons déjà fait de bonnes avancées et la deuxième phase du processus d’appel à projet est en cours. Le Joint technology Initiative est centré sur un secteur industriel précis, qui à l’origine faisait partie de l’IMI, devenu autonome l’an dernier.  

Un programme est spécifiquement consacré aux essais cliniques, il a pour but d’accélérer le développement de nouveaux médicaments ou de médicaments autorisés, de vaccins et de microbicides contre le VIH/Sida, le paludisme et la tuberculose : le programme EDCTP (European & Developing Countries Clinical Trials Partnership) crée en 2003. Il aide les États membres à intégrer et à coordonner leur recherche nationale et leurs programmes de développement et de partenariats avec les États africains. Il devrait être reconduit avec le PCRD-2007/2013.    


Nextep: Mis à part ces initiatives, quelles sont les tendances et les perspectives dans ce domaine ?  

La nouvelle Commissaire européenne Máire Geoghegan-Quinn veut promouvoir une vision qui reflète la politique de l’Union européenne pour 2020[2], ce qui fait de l’innovation une de ses plus grandes priorités.En effet nous travaillons en ce moment sur le développement d’une Union de l’Innnovation. Nous planifions l’adoption de ce programme en septembre et la communication sera faite en décembre.  

Nous avons publié, le 20 juillet dernier, un programme de travail avec une liste d’actions à faire pour créer un meilleur environnement pour l’innovation. 51 thèmes ont été identifiés. Et nous voulons encourager les PME à faire partie de nos programmes. Nous avons aussi décidé de nous focaliser sur la recherche de pointe, qui a le plus de chance de produire des effets directement sur la santé. 8 projets avec des essais cliniques, pour renforcer la sécurité, l’efficacité et l’éthique dans ce domaine.  

Globalement, nous essayons de faire des projets au plus près des réalités du marché et des attentes. Et nous essayons de couvrir le domaine entier de la santé de façon progressive. Nous savons que nous ne pouvons pas tout faire immédiatement mais nous avançons pas à pas. L’essentiel est d’avoir le plus d’outils pour encourager l’innovation. Par exemple, la Commission européenne a récemment annoncé 6.4 milliards d’euros pour l’investissement dans la recherche et l’innovation, dont 611 millions d’euros pour la santé.  

Notre Commissaire a aussi décidé de se concentrer sur la R&D dans d’importants secteurs avec des priorités sur la sécurité de l’énergie, sur l’environnement et sur les challenges démographiques notamment avec le vieillissement de la population. Ce dernier point est très important pour nous. Un projet sur Alzheimer a déjà été initié par le Président français Nicolas Sarkozy, les États européens doivent renforcer leur coopération pour la R&D dans ce secteur. Il est nécessaire de mettre en commun les ressources nationales pour avoir des effets maximums. Travailler séparément n’est pas le moyen le plus efficient. L’idée serait alors de créer un Agenda européen pour la recherche.    


Nextep: Pouvez-vous préciser l’importance des partenariats public privé?   Dans tous nos programmes, la participation de l’industrie est très appréciée, des grandes industries aux plus petites. C’est pour cela que l’IMI est un des meilleurs exemples de partenariats public privé qui génère des effets positifs.   Dans le secteur de la santé, l’une de nos perspectives est de délivrer des produits de santé aux patients. Mais, par exemple, les PME doivent faire face à un manque de financement. Et nous pensons que pour résoudre ce problème, il faut un dialogue et un échange sur les expériences passées.


Propos recueillis par Guillaume Sublet
 


Avant de prendre laDirection Santé de la DG Recherche, Ruxandra Draghia-Akli, MD, PhD était Vice-Présidente de VGX Pharmaceuticals et VGX Animal Health (ADViSYS). Avec 15 ans d’expérience, elle est reconnue comme un leader dans le domaine de l’ADN et de ses applications thérapeutiques et vaccinales. Tout au long de sa carrière, elle a publié de nombreux articles scientifiques dans les domaines de l’électroporation, des composants plasmides, de la croissance et du développement, de la stimulation immunitaire, de la santé et du bien-être. Le Dr. Draghia-Akli a également participé en tant qu’expert ad hoc auprès d’agences d’autorisation, l’Union européenne, l’USDA et le NIH, le meeting annuel sur la thérapie génique et des sociétés en endocrinologie, et pour de nombreux journaux.


[1] Sur ce sujet, vous pouvez par ailleurs lire l’interview de Nextep avec Karen Strandgaard, EFPIA Director of the Research Directors Group : “IMI: Europe’s R&D and pharmaceutical innovation challenging initiative”

[2] Europe 2020 stratégie adoptée en mars 2010  

« Sans propriété intellectuelle, la carte à puce n’aurait pas pu émerger »

Entretien avec Roland Moreno, inventeur de la carte à puce et Président d’Innovatron - Le 2/7/2010

Nextep : Au vu de votre expérience, pensez-vous qu’il existe des moyens de créer un environnement favorable à l’émergence de l’innovation ?  

R. Moreno : Je me garderais bien de donner la moindre leçon sur la façon dont il faudrait s’y prendre pour favoriser l’émergence de l’innovation. Je suis moi-même autodidacte et mon parcours a été assez disparate avant d’en arriver à l’invention de la carte à puce. Le plus important reste de ne pas se brider et d’avoir le temps (et les moyens) de tester ses idées. Le facteur de conservation, qui est extrêmement puissant dans nos sociétés, est évidemment très néfaste en matière d’innovation ou de créativité.  

Si la capacité d’innovation et de façon générale la démarche « créative » correspondent à des mécanismes personnels, relevant du registre intime de l’individu, elles présentent aussi une certaine importance pour l’entreprise. Pourquoi ? Parce, selon un théorème infaillible propre à l’économie de marché, les produits ne rapportent vraiment d’argent que dans la première partie de leur vie. Dès la fin de cette première phase, la concurrence se développe et le profit associé à ces produits diminue automatiquement. Une entreprise doit donc sans cesse créer de nouveaux produits, et pour cela s’entourer de collaborateurs à l’imagination audacieuse.  

D’ailleurs, quand à partir de 1994, les principaux brevets de la carte à mémoire ont commencé à tomber dans le domaine public, ma société Innovatron a connu de graves difficultés financières tandis que d'autres entreprises, comme Gemplus, ont prospéré sur la base de mon idée. Il a fallu rebondir et trouver de nouveaux concepts, liés ou non à l’exploitation de la carte mémoire (comme le pass Navigo pour le métro par exemple).    


Certains estiment que le concept de propriété intellectuelle est aujourd’hui dépassé. Pensez-vous que votre invention aurait pu voir le jour sans cela ?  

Aujourd’hui il est effectivement de bon ton de se prononcer contre la propriété intellectuelle. Je ne comprends cependant pas comment les gens gagnent de l’argent avec le libre accès, notamment sur Internet. Quand on voit Firefox ou Wikipédia, c’est extraordinaire : avec un accès complètement gratuit à de tels services et des mises à jour en continu, sans rien demander.  

Cependant, sans propriété intellectuelle, et surtout sans royalties, la carte à puce n’aurait pas pu émerger. Il aurait été impossible d’aller voir les banques pour financer le développement d’une mémoire sur circuit imprimé. C’est déjà assez dur comme cela, et mes associés et moi avons d’ailleurs souvent failli abandonner. Tout inventeur est confronté à cela. Il doit trouver des partenaires financiers, qui se révéleront vite indispensables à l’avancement du projet. Il doit surtout être prêt à s’investir et à investir pour protéger son invention.      


Propos recueillis par Guillaume Sublet




Après quelques « petits boulots » (successivement employé de bureau à la MNEF, employé aux écritures au ministère des Affaires sociales, monteur de luges, journaliste-reporter à Détective, garçon de courses à L'Express, éditorialiste à L'Écho de la Presse et de la Publicité, secrétaire de rédaction à Chimie-actualités…), il décide de « vendre des idées » et crée pour cela en 1972 la société Innovatron, atelier de créativité expérimentale et appliquée. Passionné d'électronique, il crée dans sa jeunesse différents gadgets, il invente la carte à puce en 1974. Il est également l’auteur de la Théorie du Bordel Ambiant, dans laquelle il retrace son parcours et livre ses réflexions sur le monde.

2ème plan Maladies Rares : « le projet actuel paraît intéressant, avec des propositions de mesures plus que raisonnables»

Entretien avec Christel Nourissier, Secrétaire générale d’Eurordis - Le 20/6/2010

Nextep : Quel bilan tirez-vous du premier plan maladies rares 2005-2008 ?  

C. Nourissier : Le premier plan a été un succès énorme et a placé la France en pointe dans ce domaine au niveau européen. Il a été longuement évalué, avec de nombreuses auditions, pour la construction, toujours en cours, du deuxième. Ce ne sont pas moins de 226 experts, 7 groupes de travails et 6 mois qui auront été nécessaires pour construire ce deuxième volet. Au final, le projet actuel paraît intéressant et pas cher, avec des propositions de mesures plus que raisonnables. Le problème est qu’il n’a pas été annoncé assez vite (NDLR : il devait être dévoilé le 28 février, à l’occasion de la Journée mondiale des Maladies Rares) et que les consignes budgétaires du Gouvernement se sont depuis nettement durcies. Nous verrons ce qu’il ressortira de notre prochain rendez-vous, fin juin, avec le cabinet santé qui devrait s’avérer décisif. Il est en tout cas primordial que le plan sorte sans être amputé d’éléments essentiels.    


Quelles sont vos attentes s’agissant du deuxième plan pour 2010-2014, qui devrait être prochainement annoncé ?  

Nous avons identifié quatre soucis principaux par rapport au premier plan, que nous avons notamment détaillés dans une lettre adressée aux Ministres en charge du sujet : 

1) Le pilotage a été le véritable point faible du premier plan, en dehors du Comité de labellisation des centres de référence. Il faut l’améliorer sérieusement et de façon pérenne, notamment dans le domaine de la recherche. Nous avons également besoin d’une coordination des actions au niveau européen, voire international mais aussi régional, avec les ARS. Ces dernières ne connaissent pas les maladies rares. Il y a donc des articulations à construire, des réseaux à monter autour des centres de référence. Cela doit également s’inscrire dans la volonté d’une égalité d’accès aux soins et au diagnostic, mais aussi dans la prise en compte du handicap ; ces maladies étant souvent très invalidantes.  

2) Sur l’accompagnement des malades, il y a là aussi un travail à faire avec les ARS. Des propositions sont faites en ce sens dans le plan II mais il s’agit à ce stade seulement d’expérimentations, de surcroît sur 5 ans. Nous souhaiterions que cela soit davantage à l’image de ce qui s’est fait pour le plan Alzheimer, moins restrictif.  

3) Le soutien aux investissements en recherche dans le domaine des maladies rares doit progresser. L’industrie pharmaceutique ne demande pas mieux que d’y aller. L’industrie doit être un partenaire. Il est d’ailleurs intéressant de voir que pour d’autres maladies le concept de médecine personnalisée, avec le traitement d’un petit groupe de malades, implique un rapprochement avec le modèle des maladies rares. Sans compter que le développement de médicaments orphelins peut s’avérer par la suite utile dans d’autres pathologies. Et on en a déjà des exemples, comme les tumeurs rares, ou la thérapie géniquepour les déficits immunitaires sévères, l’adrénoleucodystrophie, la myopathie de Duchenne, l’amyotrophie spinale, et l’amaurose congénitale de Leber (10 à 20% des enfants aveugles). Il y a par ailleurs des gens extraordinaires en recherche fondamentale en France et en Europe ; et le cadre français permet à des chercheurs de travailler longtemps sur ces maladies afin d’aboutir à des résultats. De plus, en France, les maladies rares sont bien diagnostiquées, ce qui permet de réaliser des essais cliniques.  

4) Il faut subvenir aux besoins financiers mêmes minimes ; sans quoi les projets n’aboutiront pas, faute notamment de ressources humaines. Les maladies rares concernent tout de même environ 3 millions de personnes, et cela est peut-être encore sous-diagnostiqué.  

Plus généralement, il est crucial de créer le réflexe chez les professionnels de santé de consulter les centres de référence. Car ils ne peuvent pas connaître toutes les maladies rares. Or, un des principaux problèmes, aujourd’hui encore, ce sont les délais de diagnostic qui restent terriblement importants, partout en Europe.      

Propos recueillis par Guillaume Sublet




Depuis 2000, Christel Nourissier est Secrétaire générale d’Eurordis, association européenne des maladies rares créée en 1997. Elle représente notamment l’association au sein de la task-force de la Commission européenne dédiée au sujet et est conseillère dans le cadre du projet Europlan. Elle est également co-fondatrice de l’Association « Prader-Willi France ». En France, elle a notamment participé à l’élaboration du premier plan Maladies Rares (2005-2008) en France et fait partie du groupe de travail préparant le deuxième.

« Les maladies rares appellent un système de santé performant mais aussi des réponses et actions spécifiques »

Entretien avec le Dr. Ségolène Aymé, directrice d’Orphanet et membre du comité de suivi du Plan national Maladies rares - Le 2/6/2010

Nextep : Quel bilan tirez-vous du premier plan maladies rares 2005-2008 ?  

S. Aymé : Le bilan du premier plan est globalement très positif. D’abord, il s’agissait d’un signe politique très fort car il positionnait les maladies rares comme une des cinq priorités de santé publique suite à la Loi de Santé publique de 2004.  

La France est le premierpays au monde à avoir fait ça. Et cela est justifié d’un point de vue de santé publique car même si les maladies sont rares, les patients ne le sont pas. En outre, il s’agit de maladies importantes, invalidantes et avec des répercussions fortes pour les malades et leur entourage.

Par ailleurs il s’agit d’un domaine qui appelle un système de santé performant mais aussi des réponses et actions spécifiques. Et le premier plan y répondait parfaitement.  Il y a eu notamment des avancées importantes dans trois domaines bien identifiés :

· L’information ; qui est un pivot s’agissant de cette problématique. Si les maladies rares ne sont pas enseignées, les professionnels de santé ne peuvent pas les connaître mais il faut qu’ils accèdent à l’information au moment où ils en ont besoin. Depuis 1997, Orphanet s’est imposé comme le site ressource sur les maladies rares à l’échelon mondial. Et cela est la conséquence directe du plan via notamment le financement obtenu. Cela a permis en particulier de développer une encyclopédie grand public vulgarisée mais aussi un outil de diagnostic en ligne, des recommandations pour la pratique clinique… Le Ministère a également fait des cartes d’urgence pour éviter de pratiquer des gestes non-recommandés dans le cadre de certaines maladies.

· L’organisation des soins ; notamment grâce à la création de centres de référence nationaux puis régionaux, qui ont permis une approche basée sur la multidisciplinarité et l’élaboration de guides de bonne pratique. Il s’agit d’un bilan à faire sur le plus long terme mais on peut déjà dire que le fléchage et les moyens supplémentaires ont permis d’améliorer les pratiques. L’approche française est par ailleurs intéressante dans la durée car chaque centre s'est fixé ses objectifs d'amélioration sur 5 ans. Aujourd’hui, les objectifs sont presque tous remplis ; ce qui représente un vrai plus pour les patients.

· La recherche : les maladies rares appellent des besoins spécifiques sur ce point et notamment la nécessité de collaboration, tout particulièrement au plan international. La France a ainsi constitué des réseaux et initié le financement de collaboration entre 7 grands pays car il faut rappeler qu’aucun pays n’est capable de financer à lui seul la recherche.  

En revanche, ce qui est moins positif et manque :

· Le dispositif des centres de référence n’est pas optimal car il a été basé sur un système d’appel d’offres libre qui a entrainé de trop grandes disparités, des chevauchements ainsi qu’une répartition inégale des dotations alors que ces structures n’ont pas toutes les mêmes besoins. Il aurait été préférable d’avoir une approche mieux organisée mais on n’était probablement pas assez mûrs pour cela il y a 6 ans. D’autres pays qui copient le système français réfléchissent à une approche permettant à toutes les maladies rares d’être couvertes.

· L’épidémiologie et les outils pour la recherche clinique n’ont pas été suffisamment développés. Rien n’a été fait notamment car on avait confié des missions de collecte des données par les centres de référence mais sans encadrement sur la façon de le faire. Du coup, il n’y a pas beaucoup de données sur les patients à exploiter à la fin du plan.    


Quelles sont vos attentes s’agissant du deuxième plan pour 2010-2014, qui devrait être prochainement annoncé ?  

Il s’agira essentiellement de renforcer ce qui marche bien, corriger ce qui est imparfait et développer ce qui manque. Le deuxième plan est prévu et j’espère qu’il va se faire prochainement. Les arbitrages financiers ne sont pas encore arrêtés mais les grandes orientations ne devraient plus beaucoup bouger. 

Sur la question épidémiologique, il est prévu de mettre en place un entrepôt de données nationales, avec des données minimales à faire remonter des centres de référence et qui seront définies conjointement. Cela permettra un suivi en longitudinal des patients qui ont approché les centres. 

Il faut par ailleurs améliorer la connaissance de l’impact des maladies rares. Celles-ci ne sont en effet pas traçables dans les systèmes d’information faute de codes dans la Classification Internationale des Maladies (CIM10). Il n’est donc pas possible d’exploiter les données du PMSI. Sur ce point, il est acté que la nomenclature Orphanet, qui est exhaustive et structurée, pourra être utilisée et permettra ainsi une véritable exploitation des données. Le travail avec l’ATIH est en cours. C’est un dossier qui avance, et d’autant mieux qu’Orphanet sert de référence pour la /* Style Definitions */ table.MsoNormalTable {mso-style-name:"Tableau Normal"; mso-tstyle-rowband-size:0; mso-tstyle-colband-size:0; mso-style-noshow:yes; mso-style-priority:99; mso-style-qformat:yes; mso-style-parent:""; mso-padding-alt:0cm 5.4pt 0cm 5.4pt; mso-para-margin:0cm; mso-para-margin-bottom:.0001pt; mso-pagination:widow-orphan; font-size:10.0pt; font-family:"Times New Roman","serif"; mso-fareast-font-family:"Times New Roman";} révision de la CIM10 ; la prochaine édition étant attendue en 2014.

Il faudra également procéder aux corrections des imperfections du dispositif des centres de référence. Il s’agira ainsi notamment de revoir le périmètre de sorte à assurer que toutes les maladies rares soient couvertes, équilibrer le poids entre les différents centres en fonction de leurs attributions et apporter plus de lisibilité car il existe parfois des chevauchements. Il conviendra également de mieux répartir les dotations et de prévoir notamment un financement sur projet. 

En matière de recherche, il est prévu la création d’une fondation de coopération scientifique pour développer les partenariats public-privé dans ce domaine. Il y a certainement de grandes opportunités en la matière. Il s’agit d’une recherche très innovante et l’on veut que les industriels s’intéressent à cette recherche. A la fin, ce que les maladies attendent, ce sont des thérapeutiques efficaces et accessibles.


Quelle est la position de la France sur ce sujet dans le contexte européen (en avance, en retard) ?  

La France est leader en Europe du fait de l’initiative du premier plan maladies rares de 2004. Elle a ensuite porté ce dossier devant la scène européenne. Il a ainsi été créé en 2004 une task-force dont j’ai la présidence en ma qualité de française et Directrice d’Orphanet car ce sont là des modèles d’actions sur ce sujet. Cela a conduit en 2008 à une communication de la Commission européenne  « Les maladies rares : un défi pour l'Europe » qui a montré la nécessité de collaboration entre les pays. Celle-ci faisait suite à une consultation publique qui a généré plus de 600 contributions, ce qui constituait un record. Et cela a aboutit en juin 2009 à une recommandation du Conseil des Ministres de la Santé à tous les Etats d’avoir une stratégie ou un plan national d’ici 2014. L’Espagne, la Bulgarie et la Grèce en ont déjà sorti et d’autres sont en préparation. La France présente donc plusieurs longueurs d’avance.      


Propos recueillis par Guillaume Sublet    



Médecin généticienne et épidémiologiste, Ségolène Aymé est directrice de recherche à l’INSERM, directrice d’Orphanet (portail des maladies rares et des médicaments orphelins) et membre du comité de suivi du Plan national Maladies rares. Elle a également des responsabilités internationales, notamment à l’OMS.

« Il ne s’agit pas de rationner les soins mais de rechercher l’efficience et l’équité »

Entretien avec Jean-Claude K. Dupont, Chercheur en philosophie du droit et membre de la Commission Evaluation Economique et Santé Publique de la HAS - Le 3/5/2010

Nextep : L’évaluation des offres de soins devient de plus en plus importante pour aider les décideurs publics à faire des choix, notamment en matière de prise en charge. Quel est le rôle de la CEESP, récemment créée, dans ce contexte ?

JC. Dupont : L’importance croissante de l’évaluation en santé répond à une double-dynamique. Tout d’abord historique puisque depuis le milieu du XXème siècle  et l’affirmation de la médecine scientifique, la qualité en santé repose sur une démarche épidémiologique et les connaissances partagées dans la communauté des chercheurs et des médecins. Ensuite, il y a une prise de conscience générale que, si la santé est bien un droit fondamental, ni les biens ni les ressources en matière de santé ne sont illimités. Se pose alors la question de leur bonne (ou de leur meilleure) utilisation.

L’installation de la CEESP en juillet 2008, sous la présidence du Pr. Lise Rochaix, s’inscrit dans ce double-contexte en visant à compléter l’identification de l’apport des offres de soins en termes d’efficacité par une recherche de l’efficience. A ce titre, il convient de souligner que la Commission n’intervient qu’en post-inscription car le souci économique ne saurait prévaloir sur l’efficacité thérapeutique. Et s’il est possible d’opérer des comparaisons strictement scientifiques sur la base d’essais cliniques, ce n’est pas le cas pour l’évaluation médico-économique qui requiert davantage de s’appuyer sur des données en vie réelle.

Par ailleurs, il est important de préciser que le travail dans un contexte de « rareté » des ressources disponibles n’est pas synonyme de culture de la parcimonie. La démarche économique repose la plupart du temps sur la comparaison directe ou indirecte et la notion d’équilibre entre différents postes de dépenses, avec la volonté de trouver un point d’optimalité. Et, s’il s’agit de donner des indications sur le fait de mieux dépenser, cela peut aussi bien vouloir dire dépenser autrement que dépenser plus dans certains cas où l’investissement s’avérerait utile. En tout cas, il ne s’agit pas de mettre en place des outils de régulation mais de documenter les enjeux en matière de santé pour aider à la décision publique.

Comment s’intègrent les dimensions éthiques et sociétales dans cette évaluation ? Quel peut-être leur poids dans les recommandations aux pouvoirs publics ?

L’apport des sciences humaines et sociales (économie, droit, sociologie, philosophie) dans l’évaluation permet de compléter la dimension technique et scientifique. Il s’agit d’élargir le spectre des méthodes d’évaluation dans une démarche commune de validité et d’objectivité ; nous pourrons ainsi mieux identifier les incertitudes et mieux aider le décideur public. La CEESP a conscience que des résistances existent chez certains acteurs (médecins, patients, industriels…) et qui sont fondées sur des soucis légitimes de leur point de vue. La volonté de la Commission n’est pas de les ignorer mais de les identifier et d’expliquer la démarche médico-économique, notamment le fait qu’il ne s’agit pas de rationner les soins mais de rechercher l’efficience et l’équité.

A ce titre, l’exemple du travail effectué sur les statines est tout à fait parlant. La Commission est partie d’une évaluation scientifique sur le principe de l’evidence-based medicine (EBM) intégrant une revue de littérature et une méta-analyse. Ensuite a été entreprise une démarche de consultation publique pour recueillir l’avis des acteurs impactés. Les recommandations finales ne sont pas encore publiées (elles devraient l’être en juin – NDLR) car la phase d’arbitrage pour l’intégration des commentaires est encore en cours et témoigne de la volonté de ne pas aller trop vite sur cette étape qui nous paraît éminemment importante sur le plan du débat public et démocratique. En effet, il faut préciser que les méthodes d’évaluation ne sont absolument pas figées mais amenées, notamment dans les premiers temps, à être adaptées en fonction des sujets et ont vocation à être améliorées en permanence.

Comment se gère dans ce contexte la question des conflits d’intérêt ?

A mon sens, il est important de savoir dans quelle mesure le conflit d’intérêt peut impacter la décision finale. On ne peut pas tendre à vouloir imposer à tout prix un consensus qui reposerait sur une discussion idéalisée dans laquelle chacun serait parvenu à faire abstraction de ses intérêts au nom du bien commun. Au contraire, de mon point de vue de philosophe, il me paraît essentiel que s’expriment des intérêts concurrents et que ceux-ci puissent être mis en balance dans le débat. Après tout, la prise en compte et la pondération des intérêts des différents acteurs est une méthodologie qui est utilisée en économie comme en droit.

Il faut également envisager les limites concrètes qu’une interprétation trop rigoureuse des conflits d’intérêt ferait peser sur l’évaluation. Les experts ne peuvent pas se permettre d’être déconnectés de la réalité. Sur certains sujets, ils sont tout simplement rares et il peut être difficile de trouver des personnes susceptibles d’apporter des éclairages. Et puis le fait d’écarter trop de monde pourrait à terme nuire à la représentativité dans le processus de réflexion, ce qui s’en ressentirait sans doute dans l’adhésion et le suivi des recommandations.

Pour autant, ces éléments de réflexion ne doivent pas occulter les efforts et l’attention de la HAS sur cette question essentielle. A la CEESP, la politique de gestion des conflits d’intérêts repose sur les principes d’indépendance et de libre concurrence dans le cas d’un marché public. Et le souci est surtout de protéger le processus d’évaluation et donc de décision en écartant des débats les experts qui ont déclaré un intérêt majeur en rapport avec le sujet discuté.

Pensez-vous que ces évaluations peuvent/doivent se décliner au niveau régional, afin notamment de lutter contre les inégalités d’accès aux soins ?

Sans doute, l’apport des sciences humaines et sociales dans l’évaluation est appelé à se renforcer au niveau local, du fait de la proximité du terrain, des contraintes organisationnelles et des différences d’orientations importantes qui peuvent intervenir entre les acteurs locaux ; autant d’aspects sur lesquels l’économie et les autres disciplines mentionnées peuvent apporter des éclairages.

Au niveau de la CEESP, plus on élargit le spectre de l’évaluation, plus on se rapproche des contraintes du terrain. Le bon usage reste ainsi une préoccupation essentielle car on peut avoir une thérapeutique efficace voire optimale qui sera sous-exploitée si l’on a un défaut d’observance. S’il est difficile d’intervenir sur la mise en place des recommandations et la confrontation avec la réalité du terrain, le principe n’est pas de générer de la régulation venant d’en haut. Il faut au contraire se donner les moyens scientifiques de conclure à l’efficacité et à l’efficience, dans un premier temps, puis aussi d’identifier et de gérer les déterminants sociaux qui feront que ce sera suivi d’effets.

Propos recueillis par Guillaume Sublet

Jean-Claude K. Dupont est membre permanent de la Commission Évaluation Économique et Santé Publique (CEESP) à la HAS depuis sa création en 2008. Docteur en philosophie et titulaire d’un DEA transdisciplinaire (philosophie et droit), il a été collaborateur au Centre de Théorie Politique et chercheur au Centre Perelman de philosophie du droit de l’Université Libre de Bruxelles, puis assistant au Collège de France dans la Chaire de philosophie des sciences biologiques et médicales du Pr. Anne Fagot-Largeault. Il est l’auteur de plusieurs publications, notamment relatives aux droits de l’homme et aux questions de santé.

Les ARS, « un espace de dynamisme pour mieux prendre en charge la santé de nos concitoyens »

Entretien avec Jean-Yves Grall, Directeur général de l’Agence Régionale de Santé (ARS) de Lorraine - Le 1/4/2010

Quel est l’apport des Agences Régionales de Santé (ARS) par rapport à l’organisation actuelle ?

Les ARS vont permettre de réunir au sein d’un même établissement public des fonctions éclatées qui jusqu’alors appartenaient à des responsables différents (DRASS, UNCAM,…), sur le même territoire. Cela permettra un décloisonnement qui aboutira à une prise en charge plus cohérente et transverse.

Les ARS auront un enjeu structurel qui sera d’assurer leur organisation avec des services transverses. Gérer cette transversalité sera un des enjeux de leur réussite.

Les ARS auront toutes les mêmes missions : la prise en charge de la santé publique par le biais d’un plan régional de santé. Mais, si leurs fonctions seront partout les mêmes, elles ne feront pas forcément partout la même chose et de la même façon.

La mise en place des ARS est une grande avancée à la fois par le décloisonnement induit mais aussi par la cohérence du projet. Elle constitue également une plus-value en termes d’efficience du dispositif, instaurant une dynamique ainsi qu’une unité de commandement. Les ARS seront au final un espace de dynamisme pour mieux prendre en charge la santé de nos concitoyens.

Quelle pourrait-être la prochaine étape dans la régionalisation de la santé ?

Avant de pousser la régionalisation plus avant, faisons la base, et faisons-la bien. Cette réforme est tournée vers le patient et permet de donner des orientations de santé publique grâce au décloisonnement des structures. Un travail important d’installation sera cependant nécessaire.

Vous avez été l’auteur d’un rapport sur le médicament à l’hôpital[1]. Or, l’industrie pharmaceutique se pose précisément beaucoup de questions sur les relations qu’elle pourra entretenir avec les futures ARS ?

La régulation du médicament et des produits de santé doit être une politique de juste prescription. Les ARS vont jouer là-dessus. Le poste médicament est loin d’être marginal et une action sur sa régulation au niveau régional devra être mise en œuvre. Les politiques de bon usage trouveront une caisse de résonnance plus importante qu’à l’heure actuelle, en raison du décloisonnement opéré.

Ce décloisonnement au sein des ARS permettra de stimuler l’utilisation de bonnes pratiques pour les produits de santé. Il n’y aura pas de protocoles de traitement locaux : les AMM, tout comme les prix restent au niveau national.

Les politiques des ARS vont déterminer un plan régional de santé pour chaque région. Il n’y aura pas de relations institutionnelles en tant que telles entre les ARS et les industriels. Mais, comme chaque acteur, l’industrie pharmaceutique devra suivre avec attention les orientations des politiques de santé publique données par les ARS, en matière de prévention par exemple.

Propos recueillis par Guillaume Sublet

A 53 ans, Jean-Yves Grall vient d’être confirmé comme Directeur général de l’Agence Régionale de Santé (ARS) de Lorraine après en avoir été le préfigurateur pendant 6 mois et, auparavant, Directeur de l’ARH pendant 2 ans. Avant cela, il a été Conseiller Médical auprès du Directeur de l’ARH Ile-de-France puis de la Directrice de la DHOS. Il a également été Conseiller Général des Etablissements de Santé au Ministère de la Santé. Médecin de formation, Jean-Yves Grall a commencé sa carrière comme cardiologue libéral puis praticien hospitalier.

« La Chine est un marché qui se normalise à grands pas »

Entretien avec Michel Vounatsos, Président de MSD China - Le 3/3/2010

Nextep : Comme pour d'autres secteurs, on parle aujourd'hui de la Chine comme d'un marché pharmaceutique émergent. Quelles en sont actuellement les grandes tendances ?

Michel Vounatsos : La croissance est effectivement très soutenue, entre 20 et 25% depuis plusieurs années, y compris en 2009 et en 2010, année pour laquelle les prévisions sont encore de 20%. Aujourd’hui, le marché pharmaceutique chinois est très fragmenté, avec de nombreux acteurs dont le n°1 ne détient que 2% de part de marché. Toutefois, on assiste à une concentration assez rapide du secteur.

L’immense majorité du marché repose aujourd’hui sur des produits dont le brevet est échu. L’innovation ne représente pour l’instant que 5% des traitements disponibles. Il faut toutefois noter que le cycle de vie des produits est très long en Chine. Il y a vraiment une vie après le brevet, avec des croissances toujours soutenues en volume comme en valeur. J'en veux pour preuve que 7 des 10 premiers médicaments vendus en Chine sont hors-brevet. De son côté, si l’accès au marché des produits innovants reste très long, c'est un domaine en cours de normalisation.

La médecine traditionnelle occupe toujours une place importante, et ce segment bénéficie d'un fort soutien, tant de la part des autorités que de la part de la population. Contrairement à ce que l’on pourrait penser, ce secteur continue d'afficher une forte croissance.


Nextep : Est-il simple pour un laboratoire étranger, comme Merck, de se développer en Chine, par rapport à la réglementation mais aussi peut-être à une forme de protectionnisme ?
 
Michel Vounatsos : Les laboratoires locaux représentent environ les trois quarts du marché chinois, laissant à peu près 25% aux entreprises étrangères. Les multinationales sont évidemment en concurrence avec les entreprises locales.

Mais la Chine est un marché qui se normalise à grands pas. Le concept du « it is good enough for China » est désormais obsolète. Le pays dispose aujourd'hui de critères de compétence et d’excellence opérationnelles comparables à ceux des pays développés. Il reste encore quelques problèmes de qualité sur certains produits, mais les autorités se montrent particulièrement vigilantes, notamment pour éviter les scandales à dimension internationale qui ont pu survenir ces derniers temps et qui ont terni l’image de la Chine.

De la même manière, la propriété intellectuelle reste un domaine à surveiller – comme dans de nombreux autres pays. Les autorités chinoises ont bien compris qu’une protection forte était nécessaire sous peine que les investissements ne suivent pas. Ceci est particulièrement vrai dans le domaine des sciences du vivant.


Nextep : Quel est le positionnement de l'industrie nationale chinoise et quelles sont ses perspectives de développement, notamment à l’international ?

Michel Vounatsos : Le marché est dominé par les « branded generics » (génériques de marque). En Chine, la marque possède une valeur incontestable, notamment pour le médecin et le patient. On observe cependant aujourd’hui beaucoup d’investissements dans la R&D. Il y a ainsi une industrie nationale émergente, à commencer dans des secteurs comme les biosimilaires et les produits présentant des processus de fabrication complexes.

Les laboratoires locaux ont aujourd’hui une présence essentiellement chinoise mais il y a une grande volonté d'expansion à l’international, en particulier de la part des autorités qui visent une pénétration sur les marchés américain et européen. Elles encouragent ainsi les regroupements afin de créer de véritables champions nationaux, notamment sur des produits à haute valeur ajoutée.


Nextep : Pouvez-vous nous donner les grandes lignes de la réforme de la santé, actuellement en cours ?

Michel Vounatsos : En Chine, la tendance est à une très forte urbanisation et à un rapide vieillissement de la population (tous les 5 ans, la catégorie des plus de 55 ans augmente de l’équivalent de la population espagnole). Sur le plan épidémiologique, la Chine se rapproche des pays développés, avec notamment le développement des cancers, des maladies cardio-vasculaires et la diminution des infections. Par ailleurs, on constate des différences majeures entre les sociétés urbaines et rurales mais aussi entre l’Est, plus développé, et l’Ouest, en développement.

Aussi, les autorités chinoises souhaitent construire un système de santé plus harmonieux. Pour cela, elles ont prévu des investissements massifs tant en termes d’infrastructures que de moyens – à hauteur de 125 milliards de dollars pour l’instant. Ces investissements doivent servir, entre autres, à mettre en place une couverture sociale universelle, à développer la prévention et à donner accès à la population aux médicaments considérés comme essentiels.

Les autorités chinoises partent du principe que pour garantir une croissance économique soutenue, il est nécessaire de disposer d’un système de santé performant et adéquat. Des objectifs clairs ont ainsi été déterminés dans chaque Province, et ils feront l'objet de bilans réguliers. S'il reste encore beaucoup de chemin à faire, la mise en place est très rigoureuse.



                                                                     Propos recueillis par Guillaume Sublet




Michel Vounatsos est Président de MSD (Merck&Co) China depuis décembre 2008. Il a dirigé auparavant les filiales française, belge et polonaise du groupe.

Si vous souhaitez reprendre tout ou partie de cet entretien pour publication, merci de citer la source et de nous prévenir.